Sukces polskich naukowców

Treść

Zespół polskich naukowców pod kierunkiem prof. dr. hab. Grzegorza Węgrzyna z Uniwersytetu Gdańskiego opracował metodę leczenia choroby Sanfilippo. Jak do tej pory nikt na świecie nie potrafi skutecznie z nią walczyć. Pierwsze wyniki testów klinicznych pacjentów leczonych terapią opracowaną w Polsce świadczą o zahamowaniu postępów choroby.

Choroba Sanfilippo to poważne, wyniszczające schorzenie prowadzącego do śmierci chorego. Należy ona do mukopolisacharydoz (MPS) - rzadkich chorób genetycznych. Na świecie notuje się od jednego na 100 tys. do jednego na 40 tys. urodzeń dzieci dotkniętych tą chorobą. Jak wyjaśnia prof. Grzegorz Węgrzyn z Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego, choroba Sanfilippo charakteryzuje się degradacją układu nerwowego, a dotychczasowe metody leczenia są w jej przypadku nieskuteczne. Choroba ma trzy fazy. W pierwszej, tuż po urodzeniu dziecka, nie ma żadnych objawów. Po okresie trwającym od kilkunastu miesięcy do kilku lat następuje faza regresu umysłowego połączona z hiperaktywnością. Mogą się pojawiać zachowania agresywne, dziecko też na przykład niemal w ogóle nie śpi, przestaje mówić, reagować. W trzeciej fazie choroby układ nerwowy jest już tak zajęty, że sygnały z mózgu przestają dochodzić do organów - dziecko przestaje połykać, oddychać.
Zespół naukowców pod kierunkiem prof. Węgrzyna opracował metodę zwalczania śmiertelnej choroby Sanfilippo. W tej chwili trwają pilotażowe badania kliniczne na 20-osobowej grupie chorych dzieci, koordynowane przez prof. dr hab. med. Annę Tylki-Szymańską z Centrum Zdrowia Dziecka przy współpracy z dr Anną Liberek z Akademii Medycznej w Gdańsku. - Nikomu na świecie jeszcze nie udało się nawet zahamować choroby Sanfilippo, a co dopiero ją odwrócić. Natomiast my w próbach klinicznych praktycznie widzimy, że w wielu przypadkach nie tylko nastąpiło zahamowanie postępu choroby, ale wręcz niektóre parametry się poprawiają - podkreślił prof. Węgrzyn. Profesor zastrzegł, że zanim terapia zostanie wprowadzona do powszechnego stosowania, może upłynąć jeszcze trochę czasu. Chory musiałby przyjmować preparat przez całe życie.
W Polsce żyje kilkadziesięcioro dzieci dotkniętych tym schorzeniem.
Magdalena M. Stawarska, PAP

"Nasz Dziennik" 2006-05-19

Autor: ab